Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti approvato il mitapivat per bocca contro l'anemia nella talassemia
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il mitapivat per il trattamento dell'anemia negli adulti con alfa- o beta-talassemia. L'approvazione riguarda sia i pazienti che dipendono dalle trasfusioni di sangue sia quelli che non ne dipendono. Il farmaco riporta un'avvertenza in riquadro per il rischio di danno al fegato. Viene fornito nell'ambito di uno speciale programma di gestione del rischio. In questo programma sono necessari esami del fegato ogni 4 settimane per i primi 6 mesi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È una nuova opzione per bocca per gli adulti con talassemia. Il controllo regolare del fegato è però indispensabile. In Turchia la disponibilità dipende dalle procedure della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e della SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Pharmacy Times: FDA Approves Milestone Oral Therapy for Adults With Thalassemia, Anemia
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Talassemia
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.