Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Stati Uniti: approvato il mirdametinib per i neurofibromi plessiformi legati alla NF1
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
L'agenzia statunitense dei medicinali (FDA) ha approvato il mirdametinib, da assumere per bocca, nei pazienti con NF1. Il medicinale è per pazienti dai 2 anni in su. Il paziente deve avere un neurofibroma plessiforme che dà sintomi. Questo tumore non deve poter essere rimosso completamente con un intervento. L'approvazione si basa sullo studio ReNeu. In questo studio si è vista una riduzione dei tumori: in circa il 41% degli adulti e nel 52% dei bambini. Tra gli effetti collaterali frequenti ci sono eruzione cutanea e diarrea.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
C'è una nuova opzione farmacologica per i pazienti con NF1, sia bambini sia adulti. In Turchia la disponibilità dipende dall'autorizzazione della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e dalle procedure di rimborso dell'SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
The ASCO Post: FDA Approves Mirdametinib for Neurofibromatosis Type 1
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.