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Venglustat in fase 3 nella malattia di Tay-Sachs e di Sandhoff a esordio tardivo: nessun beneficio clinico
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In uno studio di fase 3, 40 adulti hanno ricevuto venglustat e 19 adulti il placebo. Dopo due anni la sostanza GM2 nel liquido cerebrospinale si è ridotta del 48% con il farmaco e dell'11% con il placebo. Nel test di abilità manuale, però, non c'è stata differenza. Non sono emersi nuovi problemi di sicurezza.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Si tratta di un risultato negativo. La riduzione della sostanza da sola non ha significato un beneficio per il paziente. Questa informazione orienterà il disegno di nuovi studi.
Fonte
Articolo scientifico: Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials. Genetics in Medicine, 2026. DOI: 10.1016/j.gim.2025.101615 · PubMed 41108138
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Malattia di Tay-Sachs, Malattia di Sandhoff
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.