Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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TurchiaRicerca e studi clinici
In Turchia è stato studiato il passaggio dei giovani con DMD (distrofia muscolare di Duchenne) dalla neurologia pediatrica a quella per adulti.
SveziaRicerca e studi clinici
In Svezia sono stati studiati tutti i pazienti con diagnosi di malattia dei perossisomi.
MondoPolitica sanitaria
Un incontro internazionale di esperti ha preparato raccomandazioni comuni sui problemi oculari nell'incontinentia pigmenti.
MondoRicerca e studi clinici
Ricercatori spagnoli hanno esaminato 169 pubblicazioni sulla progeria e su malattie simili.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Negli Stati Uniti 12 adulti con distrofia muscolare di Becker hanno assunto per 24 mesi sevasemten, un farmaco sperimentale.
TurchiaDiagnosi e screening
In Turchia sono stati studiati 81 bambini seguiti in 19 centri.
TurchiaRicerca e studi clinici
All'Ospedale di formazione e ricerca di Ümraniye sono stati studiati 70 pazienti adulti seguiti tra il 2015 e il 2025.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Lo studio HAELO, pubblicato sul NEJM, ha valutato lonvoguran ziclumeran nell'angioedema ereditario.
CinaRicerca e studi clinici
In Cina 12 pazienti tra i 5 e i 18 anni hanno ricevuto una terapia genica in un solo occhio.
TurchiaRicerca e studi clinici
L'Ospedale cittadino di Gaziantep ha studiato 27 bambini.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Otto medici esperti hanno preparato una guida per le crisi improvvise nella malattia delle urine a sciroppo d'acero.
GiapponeDiagnosi e screening
Il deficit di OTC è una malattia del ciclo dell'urea che fa salire l'ammoniaca nel sangue ed è difficile da individuare con lo screening.
MondoRicerca e studi clinici
Lo studio è stato condotto in 25 Paesi su 321 pazienti con lupus moderato o grave.
TurchiaRicerca e studi clinici
Due centri di Istanbul hanno esaminato le cartelle di 50 bambini con diagnosi di GA1.
TurchiaRicerca e studi clinici
A Cerrahpaşa 6 bambini con citrullinemia di tipo 1 a decorso lieve sono stati seguiti a lungo.
TurchiaRicerca e studi clinici
All'Università Ege sono stati studiati 39 bambini con anemia aplastica seguiti tra il 2004 e il 2024.
TurchiaRicerca e studi clinici
In Turchia sono stati studiati 76 pazienti in 6 centri.
MondoDiagnosi e screening
Un gruppo internazionale di oculisti ha preparato una guida all'imaging per la VKH.
TurchiaRicerca e studi clinici
A Istanbul sono stati esaminati gli accessi a un pronto soccorso pediatrico tra il 2016 e il 2025.
EuropaRicerca e studi clinici
In uno studio europeo pazienti con CIDP hanno ricevuto IVIg insieme a steroidi ad alte dosi oppure a placebo.