Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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InternazionaleRicerca e studi clinici
Otto medici esperti hanno preparato una guida per le crisi improvvise nella malattia delle urine a sciroppo d'acero.
MondoRicerca e studi clinici
Lo studio è stato condotto in 25 Paesi su 321 pazienti con lupus moderato o grave.
TurchiaRicerca e studi clinici
Due centri di Istanbul hanno esaminato le cartelle di 50 bambini con diagnosi di GA1.
TurchiaRicerca e studi clinici
A Cerrahpaşa 6 bambini con citrullinemia di tipo 1 a decorso lieve sono stati seguiti a lungo.
TurchiaRicerca e studi clinici
All'Università Ege sono stati studiati 39 bambini con anemia aplastica seguiti tra il 2004 e il 2024.
TurchiaRicerca e studi clinici
In Turchia sono stati studiati 76 pazienti in 6 centri.
TurchiaRicerca e studi clinici
A Istanbul sono stati esaminati gli accessi a un pronto soccorso pediatrico tra il 2016 e il 2025.
EuropaRicerca e studi clinici
In uno studio europeo pazienti con CIDP hanno ricevuto IVIg insieme a steroidi ad alte dosi oppure a placebo.
IsraeleRicerca e studi clinici
In Israele sono state esaminate le cartelle di 14 persone con sindrome di Williams che assumevano farmaci per ansia o depressione.
MondoRicerca e studi clinici
Sono stati valutati insieme 11 studi sulla terapia genica somministrata nell'occhio nella coroideremia.
TurchiaRicerca e studi clinici
In Turchia sono stati esaminati i dati di 963 bambini con FMF seguiti in 15 centri.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Sono stati pubblicati i risultati di uno studio di fase 3 su denecimig, somministrato sotto la pelle nell'emofilia A.
MondoRicerca e studi clinici
Sono stati pubblicati i risultati finali della terapia enzimatica con olipudasi alfa negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD).
TurchiaRicerca e studi clinici
All'Università di Çukurova sono state esaminate le cartelle di bambini con distrofia muscolare dei cingoli.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Lo studio NIMBLE, pubblicato su The Lancet, ha valutato cemdisiran nella miastenia gravis.
MondoRicerca e studi clinici
Sono stati studiati i depositi di grasso nella pelle dei bambini con sindrome di Alagille.
MondoRicerca e studi clinici
In Australia 6 persone con RP (retinite pigmentosa) avanzata hanno ricevuto un farmaco con un'iniezione in 12 occhi.
TurchiaRicerca e studi clinici
Sotto la guida dell'Università di Hacettepe sono stati studiati in due Paesi bambini di origine turca con CAPS.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Negli Stati Uniti un bambino di 20 mesi con sindrome di Hurler ha ricevuto una terapia genica sperimentale.
TurchiaRicerca e studi clinici
All'Università di Ordu sono stati studiati i reperti cardiaci di bambini con sindrome di Marfan.