EU새로운 치료와 승인
EU, 다른 치료에 반응하지 않는 성인 ITP에 먹는 약 릴자브루티닙 승인
유럽연합 집행위원회는 2025년 12월 22일 릴자브루티닙을 승인했습니다.
공식 의약품 승인ITP
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소식 45건 · 2/3쪽
미국새로운 치료와 승인
비스코트-올드리치 증후군에 첫 유전자 치료제 에투베티디젠 오토템셀 승인
미국 식품의약국(FDA)은 비스코트-올드리치 증후군 치료제로 에투베티디젠 오토템셀을 승인했습니다.
공식 의약품 승인비스코트-올드리치
EU새로운 치료와 승인
EU, 중증 근무력증에 니포칼리맙 승인… 12세 이상 청소년도 포함
유럽연합 집행위원회는 2025년 11월 28일 전신성 중증 근무력증 치료제로 니포칼리맙을 승인했습니다.
공식 의약품 승인MG
미국새로운 치료와 승인
척수성 근위축증(SMA), 2세 이상에 척수강 내 오나셈노진 아베파르보벡 미국 승인
미국 식품의약국(FDA)은 SMN1 유전자의 돌연변이가 확인된 2세 이상의 어린이, 청소년, 성인 SMA(척수성 근위축증) 환자를 위해 오나셈노진 아베파르보벡을 척수강(척수를 둘러싼 공간) 안에 한 번 투여하는 새로운 제형을 승인했습니다.
공식 의약품 승인SMA
미국새로운 치료와 승인
미국, 성인 FCS 환자의 중성지방을 낮추는 플로자시란 승인
미국 식품의약국(FDA)은 성인 FCS(가족성 킬로미크론혈증 증후군) 환자에게 식이요법에 더해 쓰는 플로자시란을 승인했습니다.
공식 의약품 승인FCS
미국새로운 치료와 승인
TK2 결핍증 첫 치료제 독세시틴·독스립티민, FDA 승인
미국 식품의약국(FDA)은 증상이 12세 또는 그 이전에 시작된 TK2 결핍증 어린이와 성인에게 독세시틴과 독스립티민 복합제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인TK2 결핍증
미국새로운 치료와 승인
미국에서 루푸스로 인한 신장 염증에 오비누투주맙 승인
FDA는 활동성 루푸스 신염이 있는 성인에게 표준 치료에 더해 쓰는 오비누투주맙을 승인했습니다.
공식 의약품 승인루푸스(SLE)
EU새로운 치료와 승인
EU, 유전성 혈관부종 발작에 먹는 약 세베트랄스타트 승인
유럽연합 집행위원회는 2025년 9월 17일 유전성 혈관부종 발작에 쓰는 세베트랄스타트를 승인했습니다.
공식 의약품 승인HAE
미국새로운 치료와 승인
콘시주맙의 미국 승인, 억제인자 없는 혈우병 A와 B로 확대
미국 식품의약국(FDA)은 이전에 억제인자가 있는 환자에게 승인했던 콘시주맙을 12세 이상 억제인자 없는 혈우병 A와 B 환자의 출혈 예방에도 승인했습니다.
공식 의약품 승인혈우병
미국새로운 치료와 승인
페닐케톤뇨증에 세피아프테린 미국 승인… EU 승인도 이미 받아
미국 식품의약국(FDA)은 페닐케톤뇨증 치료에 세피아프테린을 승인했습니다.
공식 의약품 승인PKU
EU새로운 치료와 승인
EU, NF1에 의한 수술할 수 없는 총상 신경섬유종에 미르다메티닙 승인
유럽연합 집행위원회는 NF1(신경섬유종증 I형)에 의한 총상 신경섬유종 치료제로 미르다메티닙을 조건부 승인했습니다.
공식 의약품 승인NF1
EU새로운 치료와 승인
EU, 낭성 섬유증에 하루 한 번 복용하는 새로운 세 가지 성분 CFTR 조절제 승인
유럽연합 집행위원회는 낭성 섬유증 치료제로 반자카프토르/테자카프토르/듀티바카프토르 복합제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인낭성 섬유증
미국새로운 치료와 승인
미국, 알캅톤뇨증에 첫 승인: 니티시논이 소변의 호모겐티스산을 줄여
미국 식품의약국(FDA)은 성인 알캅톤뇨증 환자에서 소변의 호모겐티스산을 줄이는 약으로 니티시논을 승인했습니다.
공식 의약품 승인알캅톤뇨증
EU새로운 치료와 승인
유럽연합 집행위원회, 뒤센 근이영양증(DMD)에 먹는 약 기비노스타트 조건부 승인
유럽연합 집행위원회는 DMD(뒤센 근이영양증) 환자를 위한 기비노스타트에 조건부 판매 허가를 내주었습니다.
공식 의약품 승인DMD
일본새로운 치료와 승인
일본, DMD 유전자 치료제 델란디스트로진 목사파르보벡 조건부 승인
일본 후생노동성은 DMD(뒤센 근이영양증)가 있는 어린이를 위한 델란디스트로진 목사파르보벡을 조건부·기한부로 승인했습니다.
공식 의약품 승인DMD
미국새로운 치료와 승인
나비 피부병(RDEB)의 상처에 프라데마젠 자미케레셀, FDA 승인
미국 식품의약국(FDA)은 열성 이영양성 수포성 표피박리증 환자의 상처 치료에 프라데마젠 자미케레셀을 승인했습니다.
공식 의약품 승인EB
EU새로운 치료와 승인
EU에서 CIDP에 피하 주사 에프가티기모드 긍정 의견
유럽의약품청의 과학위원회 CHMP는 2025년 4월 25일 긍정 의견을 냈습니다.
공식 의약품 승인CIDP
EU새로운 치료와 승인
EU, 이영양성 나비 피부병의 상처에 바르는 유전자 치료 겔 승인
유럽연합 집행위원회는 이영양성 나비 피부병(수포성 표피박리증)의 상처 치료에 베레마젠 게페르파벡을 승인했습니다.
공식 의약품 승인EB
미국새로운 치료와 승인
혈우병 A와 B에 피투시란, 미국에서 승인
미국 식품의약국(FDA)은 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 예방을 위해 피투시란을 승인했습니다.
공식 의약품 승인혈우병
미국새로운 치료와 승인
미국, 프라더-윌리 증후군의 과도한 식욕에 디아족사이드 콜린 승인
미국 식품의약국(FDA)은 2025년 3월 26일 프라더-윌리 증후군의 과도한 식욕 치료에 디아족사이드 콜린 정제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인프라더-윌리