ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de orak hücre ve talasemi gen tedavisi 2 yaş üstü çocuklara genişletildi
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
ABD İlaç Dairesi (FDA), eksagamglojen autotemseli 1 Temmuz 2026'da 2 yaş üstü çocuklar için onayladı. Tedavi daha önce 12 yaş ve üstüne veriliyordu. Hastanın kendi kök hücreleri CRISPR ile düzenlenip geri verilir. Çalışmada değerlendirilen 8 orak hücre hastası çocuğun hiçbiri 12 ay ağır kriz yaşamadı. Talasemide 9 çocuktan 8'i 12 ay kan nakline gerek duymadı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Tedaviden önce kemik iliğini boşaltan güçlü bir hazırlık tedavisi gerekir. Bunun riskleri hekimle konuşulmalıdır. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Orak hücre hastalığı, Talasemi
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.