ABDYeni tedavi ve onaylar
Ağır LAD-I bağışıklık yetmezliği için marnetegragen autotemsel FDA onayı aldı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
FDA, ağır lökosit adezyon defekti tip I için marnetegragen autotemseli onayladı. Bu hastalıkta beyaz kan hücreleri düzgün çalışmaz. Çocuklarda hayatı tehdit eden, tekrarlayan enfeksiyonlara yol açar. Tedavide hastanın kendi kök hücreleri genetik olarak düzeltiliyor. Klinik çalışmada dokuz hasta tedavi edildi. Hepsinde bağışıklık sisteminin kalıcı olarak düzeldiği bildirildi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Uygun akraba vericisi olmayan hastalar için kök hücre nakline ek bir seçenek oluştu. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Lökosit adezyon defekti tip I (LAD-I)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.