KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Alfa-mannozidozlu 21 çocukta kök hücre nakli: Ölüm olmadı, bazı bulgular azaldı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Ankara'nın da katıldığı uluslararası bir çalışmada, alfa-mannozidoz nedeniyle kök hücre nakli olan 21 çocuk incelendi. Takip süresince hiçbir hasta ölmedi. Karaciğer büyümesi, sık enfeksiyon ve işitme sorunları azaldı. Ancak gelişimi izlenen 13 çocuğun çoğunda gecikme sürdü. Dokuz hastada ağır enfeksiyon oldu.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Kök hücre nakli bazı bulguları düzeltebilir ama riskleri vardır. Karar, uzman bir merkezde aileyle birlikte verilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Alfa-mannozidoz
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.