TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Antalya'da 17 MPS VI'lı çocuğa kök hücre nakli: Hepsinde nakil tuttu, enzim düzeyi normale döndü
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Antalya'da bir merkezde MPS VI tanılı çocuklarda kök hücre nakli sonuçları yayımlandı. Çalışmada 2021-2023 yıllarında nakil olan 17 çocuğun kayıtları incelendi. Tüm çocuklarda nakil tuttu ve enzim düzeyleri normal sınıra geldi. Ölçülebilen tüm çocuklarda 6 dakika yürüme testi, ortanca 9 aylık izlemde iyileşti. Yazarlar, naklin enzim tedavisine kalıcı ve daha ucuz bir seçenek olabileceğini savunuyor.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Çalışma tek merkezli ve izlem süresi kısa. Naklin de ciddi riskleri vardır; enzim tedavisi mi nakil mi sorusu aile, metabolizma ve nakil ekibiyle birlikte konuşulmalıdır.
Kaynak
Bilimsel yayın: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Maroteaux-Lamy sendromu (MPS VI)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.