AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
MLD'de kök hücre gen tedavisi: Belirtiler başlamadan tedavi edilen çocuklarda uzun dönem yarar
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Metakromatik lökodistrofide kök hücre gen tedavisi atidarsajen autotemselin uzun dönem sonuçları yayımlandı. Milano'da tedavi edilen 39 hasta, tedavi almamış 49 hastayla karşılaştırıldı. Bir grup, belirtiler başlamadan tedavi edilen geç bebeklik tipindeki çocuklardı. Bu çocukların tümü 6 yaşında ağır hareket kaybı olmadan yaşıyordu. Tedavi almayan aynı tipteki çocuklarda bu oran sıfırdı. Üç hasta öldü; araştırmacılar bu ölümleri tedaviyle ilişkili bulmadı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Tedavinin yararı en çok belirtiler başlamadan verildiğinde görülüyor; bu da erken tanının ve aile taramasının önemini gösteriyor. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Bilimsel yayın: Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Metakromatik lökodistrofi (MLD)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.