Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych terapię genową niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i talasemii rozszerzono na dzieci w wieku powyżej 2 lat
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 1 lipca 2026 roku eksagamglogen autotemcel dla dzieci w wieku powyżej 2 lat. Wcześniej leczenie podawano osobom w wieku 12 lat i starszym. Własne komórki macierzyste pacjenta są modyfikowane techniką CRISPR i podawane z powrotem. Spośród 8 ocenionych w badaniu dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową żadne nie przeszło ciężkiego przełomu przez 12 miesięcy. W talasemii 8 z 9 dzieci nie potrzebowało przetoczeń krwi przez 12 miesięcy.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Przed leczeniem potrzebne jest silne leczenie przygotowujące, które opróżnia szpik kostny. Jego ryzyko należy omówić z lekarzem. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Choroba sierpowatokrwinkowa, Talasemia
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.