Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Marnetegragen autotemcel z zatwierdzeniem FDA w ciężkim niedoborze odporności LAD-I
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła marnetegragen autotemcel w ciężkim niedoborze adhezji leukocytów typu I. W tej chorobie białe krwinki nie działają prawidłowo. U dzieci prowadzi ona do nawracających zakażeń zagrażających życiu. W leczeniu własne komórki macierzyste pacjenta są korygowane genetycznie. W badaniu klinicznym leczono dziewięciu pacjentów. U wszystkich zgłoszono trwałą poprawę działania układu odpornościowego.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Dla pacjentów bez odpowiedniego spokrewnionego dawcy pojawiła się dodatkowa możliwość obok przeszczepienia komórek macierzystych. W Turcji dostęp zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Niedobór adhezji leukocytów typu I (LAD-I)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.