Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono doustny mitapiwat w leczeniu niedokrwistości w talasemii
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła mitapiwat w leczeniu niedokrwistości u dorosłych z talasemią alfa lub beta. Zatwierdzenie obejmuje pacjentów zależnych i niezależnych od przetoczeń krwi. Lek ma ostrzeżenie w ramce z powodu ryzyka uszkodzenia wątroby. Jest podawany w ramach specjalnego programu zarządzania ryzykiem. W tym programie przez pierwsze 6 miesięcy co 4 tygodnie wymagane jest badanie wątroby.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To nowa doustna możliwość dla dorosłych z talasemią. Konieczna jest jednak regularna kontrola wątroby. Dostępność w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Pharmacy Times: FDA Approves Milestone Oral Therapy for Adults With Thalassemia, Anemia
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Talasemia
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.