Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Przyspieszona zgoda dla pierwszej terapii genowej glikogenozy typu Ia – parigilasgenu brekaparwowek
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w trybie przyspieszonym parigilasgen brekaparwowek w glikogenozie typu Ia (chorobie spichrzeniowej glikogenu). Lek jest przeznaczony dla pacjentów w wieku 8 lat i starszych. Stosuje się go jako uzupełnienie leczenia dietetycznego. Celem jest zmniejszenie codziennego zapotrzebowania na skrobię kukurydzianą. Jest to pierwsza zatwierdzona terapia działająca na genetyczną przyczynę choroby. Do wydania stałej zgody potrzebne będą wyniki dodatkowych badań.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To obiecujący krok dla pacjentów, którzy w dzień i w nocy kontrolują poziom cukru we krwi za pomocą skrobi. Nie zastępuje on jednak leczenia dietetycznego. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
BioPharm International · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Glikogenoza typu Ia (choroba spichrzeniowa glikogenu typu Ia)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.