UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono leriglitazon dla chłopców w wieku 2-12 lat z mózgową postacią adrenoleukodystrofii
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
W Europie dopuszczono do stosowania doustny leriglitazon w mózgowej postaci adrenoleukodystrofii. Zgoda obejmuje chłopców w wieku 2-12 lat, u których w rezonansie magnetycznym mózgu nie ma zmian wzmacniających się po kontraście. Wynik oceny funkcji neurologicznych dziecka musi też wynosić 0 lub 1. Zgodę wydano w wyjątkowych okolicznościach; firma jest zobowiązana przedstawić dane o długoterminowej skuteczności.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Ta zgoda dotyczy małej grupy pacjentów we wczesnym stadium choroby. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Inne możliwości, takie jak przeszczepienie, należy omówić z lekarzem.
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (X-ALD)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.