Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono pegzylarginazę, która obniża stężenie argininy we krwi w niedoborze arginazy 1
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
W niedoborze arginazy 1 Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pegzylarginazę. Lek stosuje się w celu obniżenia wysokiego stężenia argininy we krwi. Zatwierdzenie obejmuje dzieci w wieku od 2 lat oraz dorosłych. Leczenie podaje się razem z dietą o ograniczonej zawartości białka.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To zatwierdzenie obowiązuje tylko w Stanach Zjednoczonych. W Turcji dostęp zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Decyzję o leczeniu podejmuje się z lekarzem metabolikiem.
Źródło
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): Novel Drug Approvals for 2026
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Niedobór arginazy (argininemia)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.