UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono terapię genową etuwetidygen autotemcel w zespole Wiskotta-Aldricha
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła etuwetidygen autotemcel w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha. Terapia jest przeznaczona dla pacjentów w wieku od 6 miesięcy, którzy nie mają odpowiedniego dawcy spokrewnionego. Własne komórki macierzyste pacjenta są korygowane w laboratorium i jednorazowo podawane z powrotem dożylnie. U łącznie 27 pacjentów liczba ciężkich zakażeń spadła z 2 do 0,12 na rok. Umiarkowane i ciężkie krwawienia również zmniejszyły się z 2 do 0,16 na rok.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Leczenie prowadzi się w specjalistycznym ośrodku, a wcześniej podaje się lek opróżniający szpik kostny. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Wiskotta-Aldricha
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.