Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono mirdametynib w nerwiakowłókniakach splotowatych związanych z NF1
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła przyjmowany doustnie mirdametynib u pacjentów z NF1. Lek jest przeznaczony dla pacjentów w wieku od 2 lat. Pacjent musi mieć nerwiakowłókniaka splotowatego, który daje objawy. Tego guza nie można całkowicie usunąć chirurgicznie. Zatwierdzenie opiera się na badaniu ReNeu. W tym badaniu zaobserwowano zmniejszenie guzów: u około 41% dorosłych i u 52% dzieci. Do częstych działań niepożądanych należą wysypka i biegunka.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Pojawiła się nowa opcja leczenia zarówno dla dzieci, jak i dorosłych z NF1. Dostępność w Turcji zależy od pozwolenia TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i procedur refundacyjnych SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
The ASCO Post: FDA Approves Mirdametinib for Neurofibromatosis Type 1
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.