Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Prademagen zamikeracel zatwierdzony przez FDA do leczenia ran w „chorobie motyla” (RDEB)
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła prademagen zamikeracel do leczenia ran u pacjentów z dystroficzną recesywną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka. W tej terapii własne komórki skóry pacjenta są korygowane genetycznie. Dzięki temu komórki wytwarzają brakujące białko – kolagen VII. Komórki w postaci płatów nakłada się chirurgicznie na przewlekłe rany. W badaniu fazy 3 poprawę obserwowano w 81% leczonych ran. Rany te w ciągu 6 miesięcy zagoiły się co najmniej w połowie.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Pojawiła się nowa możliwość dla pacjentów z przewlekłymi, niegojącymi się ranami. To terapia genowa oparta na komórkach. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
AJMC: FDA Approves Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Pęcherzowe oddzielanie się naskórka (choroba „skóry motyla”)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.