UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono mirdametynib w leczeniu nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych związanych z NF1
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska udzieliła warunkowego zatwierdzenia mirdametynibu w leczeniu nerwiakowłókniaków splotowatych związanych z NF1 (nerwiakowłókniakowatością). Lek jest przeznaczony dla guzów, które dają objawy i których nie można usunąć chirurgicznie. Może być stosowany u dzieci w wieku dwóch lat i starszych oraz u dorosłych. Guz zmniejszył się o co najmniej jedną piątą u 52% dzieci i u 41% dorosłych. W badaniu nie było grupy porównawczej.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W przypadku warunkowego zatwierdzenia dodatkowe dane przedstawia się później. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.