UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono żel z terapią genową nakładany na rany w dystroficznej postaci „choroby motyla”
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła beremagen geperpawek do leczenia ran w dystroficznej postaci pęcherzowego oddzielania się naskórka („choroby motyla”). Lek może być stosowany od urodzenia u pacjentów ze zmianą w genie COL7A1. Żel nakłada się na ranę raz w tygodniu. W głównym badaniu wzięło udział 31 pacjentów w wieku od 1 do 44 lat. Po sześciu miesiącach całkowicie zagoiło się 67% ran leczonych żelem, a przy żelu pozorowanym odsetek ten wyniósł 22%.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Leczenie jest skierowane na rany, a nie na samą chorobę. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Pęcherzowe oddzielanie się naskórka (choroba „skóry motyla”)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.