Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Doksecytydyna i doksrybtymidyna jako pierwsze leczenie niedoboru TK2 zatwierdzone przez FDA
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła połączenie doksecytydyny i doksrybtymidyny u dzieci i dorosłych z niedoborem TK2, u których objawy zaczęły się w wieku 12 lat lub wcześniej. Niedobór TK2 to bardzo rzadka choroba mitochondrialna przebiegająca z osłabieniem mięśni oraz trudnościami w chodzeniu i oddychaniu. Lek dostarcza komórkom mięśniowym elementów budulcowych, aby zrównoważyć funkcję brakującego enzymu.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Ta choroba nie miała wcześniej zatwierdzonego leczenia. To pierwsza możliwość. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Niedobór kinazy tymidynowej 2 (TK2)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.