UENowe terapie i dopuszczenia
Doksecytyna i doksrybtymina przyjmowane doustnie zatwierdzone w UE w niedoborze TK2
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła 26 marca 2026 roku lek zawierający doksecytynę i doksrybtyminę w niedoborze TK2. Lek jest przeznaczony dla pacjentów, u których objawy zaczęły się w wieku 12 lat lub wcześniej. Przyjmuje się go doustnie trzy razy dziennie jako proszek mieszany z wodą. Większość pacjentów odzyskała co najmniej jedną umiejętność, taką jak siedzenie czy stanie. Najczęstsze działania niepożądane to biegunka, wymioty i ból brzucha.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W chwili zatwierdzenia w UE nie było innego zatwierdzonego leku na tę chorobę. Zatwierdzenie wydano w wyjątkowych okolicznościach; oczekuje się nowych danych. W Turcji dostęp zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Niedobór kinazy tymidynowej 2 (TK2)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.