Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Sepiapteryna zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych w leczeniu fenyloketonurii; lek ma też zatwierdzenie w UE
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła sepiapterynę do leczenia fenyloketonurii. Zatwierdzenie dotyczy obniżania wysokiego stężenia fenyloalaniny we krwi. Lek stosuje się u pacjentów, którzy reagują na sepiapterynę. Zatwierdzenie obejmuje niemowlęta od 1 miesiąca życia, dzieci i dorosłych. Opiera się ono na badaniu fazy 3 APHENITY oraz na danych z długoterminowego przedłużenia badania. Według firmy lek niedawno otrzymał także pozwolenie Komisji Europejskiej.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To nowa możliwość leczenia doustnego, którą można stosować razem z dietą. Nie każdy musi reagować na ten lek. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Fenyloketonuria (PKU)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.