Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Zatwierdzono pierwszą terapię genową w zespole Wiskotta-Aldricha: etuwetidygen autotemcel
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła etuwetidygen autotemcel w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha. Terapia jest przeznaczona dla pacjentów, którzy potrzebują przeszczepienia komórek macierzystych, ale nie mają odpowiedniego dawcy spokrewnionego. Zatwierdzenie obejmuje pacjentów w wieku od 6 miesięcy. Własne krwiotwórcze komórki macierzyste pacjenta są genetycznie korygowane i podawane z powrotem. W danych dotyczących 27 pacjentów odnotowano zmniejszenie liczby ciężkich zakażeń o 93%. W przypadku krwawień umiarkowanych i ciężkich odnotowano zmniejszenie o 60%.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Dla pacjentów bez odpowiedniego dawcy pojawiła się możliwość inna niż przeszczepienie. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Wiskotta-Aldricha
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.