Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Pierwsze zatwierdzenie w alkaptonurii w Stanach Zjednoczonych: nityzynon zmniejsza ilość kwasu homogentyzynowego w moczu
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła nityzynon do zmniejszania ilości kwasu homogentyzynowego w moczu u dorosłych pacjentów z alkaptonurią. Zatwierdzenie opiera się na trzyletnim badaniu z udziałem 40 pacjentów. U osób przyjmujących lek ilość tego kwasu zmniejszyła się w ciągu roku o 88%. U osób nieprzyjmujących leku natomiast wzrosła.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Zatwierdzenie opiera się na zmniejszeniu ilości kwasu w moczu. Wpływ na dolegliwości stawowe i sercowe nie był przedmiotem tego zatwierdzenia. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Alkaptonuria (AKU)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.