Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Pierwsza terapia zespołu Sanfilippo typu A, rebisufligen etisparwowek, zatwierdzona przez FDA
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rebisufligen etisparwowek dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA). Lek jest przeznaczony do leczenia objawów choroby ze strony układu nerwowego. Stosuje się go u dzieci, których rozwój neurologiczny jest jeszcze zachowany. Ta terapia genowa jest podawana jednorazowo dożylnie. Dostarcza do organizmu gen brakującego enzymu sulfamidazy. Jest to pierwsza terapia zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych dla zespołu Sanfilippo typu A.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Ważne jest rozpoczęcie leczenia wcześnie, zanim choroba postąpi. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
GlobeNewswire (Ultragenyx) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.