UENowe terapie i dopuszczenia
Lewacetyloleucyna zatwierdzona w UE w objawach neurologicznych choroby Niemanna-Picka typu C
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła 19 stycznia 2026 roku lewacetyloleucynę w chorobie Niemanna-Picka typu C. Lek jest przeznaczony do leczenia objawów ze strony układu nerwowego, takich jak zaburzenia równowagi, ruchu i mowy. Stosuje się go u pacjentów powyżej 6 lat ważących co najmniej 20 kilogramów. Można go podawać razem z miglustatem lub samodzielnie. W głównym badaniu z udziałem 60 osób poprawiły się wyniki w skalach równowagi i ruchu.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W Europie pojawiła się druga możliwość leczenia tych objawów. W Turcji dostęp zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Choroba Niemanna-Picka typu C (NPC)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.