UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono eplontersen – zastrzyk raz w miesiącu na uszkodzenie nerwów w dziedzicznej amyloidozie TTR
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła eplontersen. Lek jest przeznaczony dla dorosłych z zajęciem nerwów we wczesnym stadium. Podaje się go podskórnie raz w miesiącu. W głównym badaniu wzięło udział 144 pacjentów. Lek zmniejszył ilość szkodliwego białka o 80%. Uszkodzenie nerwów postępowało wolniej niż w grupie porównawczej.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Grupę porównawczą zaczerpnięto z innego badania. Leczenie rozpoczyna lekarz specjalista. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa (ATTRv)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.