ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Wenglustat w fazie 3 w chorobie Taya-Sachsa i chorobie Sandhoffa o późnym początku: nie stwierdzono korzyści klinicznej
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W badaniu fazy 3 wenglustat otrzymało 40 dorosłych, a placebo 19 dorosłych. Po dwóch latach ilość substancji GM2 w płynie mózgowo-rdzeniowym zmniejszyła się o 48% przy leku i o 11% przy placebo. Nie było jednak różnicy w teście sprawności rąk. Nie zaobserwowano nowych problemów dotyczących bezpieczeństwa.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To wynik negatywny. Samo zmniejszenie ilości tej substancji nie oznaczało korzyści dla pacjenta. Ta wiedza pomoże w planowaniu nowych badań.
Źródło
Artykuł naukowy: Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials. Genetics in Medicine, 2026. DOI: 10.1016/j.gim.2025.101615 · PubMed 41108138
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Choroba Tay-Sachsa, Choroba Sandhoffa
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.