Choroby rzadkie
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
190 aktualności · strona 2/10
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Badanie STArT, opublikowane w czasopiśmie JAMA, oceniało argininę w przełomach bólowych w chorobie sierpowatokrwinkowej.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W Turcji 14 ośrodków wspólnie przeanalizowało dane dzieci z zespołem Sotosa i podobnym do niego zespołem Malan.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Uniwersytet Gazi przeanalizował wyniki leczenia oczu 27 dzieci z wrodzoną jaskrą (podwyższonym ciśnieniem w oku).
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W Elazığ, na Uniwersytecie Fırat, przeanalizowano wieloletnią dokumentację dzieci z agammaglobulinemią sprzężoną z chromosomem X (XLA).
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
W Stanach Zjednoczonych u dzieci z HLH (limfohistiocytozą hemofagocytarną) wypróbowano leczenie z doustnym ruksolitynibem.
FrancjaBadania naukowe i kliniczne
We Francji u dzieci z zespołem Noonan porównano symwastatynę z placebo.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W badaniu przeprowadzonym w Chinach wzięło udział 91 pacjentów z NMOSD (chorobami ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia) z przeciwciałami AQP4.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Na Wydziale Lekarskim w Stambule (İstanbul Tıp Fakültesi) przebadano 14 dzieci.
EuropaBadania naukowe i kliniczne
Obserwowano 58 pacjentów z 34 ośrodków w siedmiu krajach europejskich.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
U dziewczynek z zespołem Turnera wypróbowano hormon wzrostu podawany raz w tygodniu.
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
W galaktozemii często występują problemy z mową i rozwojem języka.
EuropaBadania naukowe i kliniczne
W Belgii przez dwa lata obserwowano 30 dorosłych pacjentów z DM1 oraz 30 zdrowych osób.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W ośrodku chirurgii dziecięcej w Ankarze przeanalizowano dane 91 pacjentów z chorobą Hirschsprunga.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W badaniu wzięło udział 687 dorosłych z rozpoznanym tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH).
ChinyBadania naukowe i kliniczne
W Chinach 6 dzieci z chorobą Pompego o początku niemowlęcym otrzymało jednorazową dawkę terapii genowej.
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
U 175 osób z zespołem Pradera-Williego karbetocynę podawaną w aerozolu do nosa porównano z lekiem pozornym (placebo).
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Dorosłych z chorobą Kennedy'ego (26 osób) badano co sześć miesięcy, przez okres do 18 miesięcy, rezonansem magnetycznym (MR) mięśni całego ciała.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W badaniu ampreloksetyny wzięły udział 73 osoby z zanikiem wieloukładowym (MSA), u których po wstaniu spada ciśnienie tętnicze.
EuropaBadania naukowe i kliniczne
Porównano dane z 20 lat dotyczące 130 pacjentów z PAP z trzech krajów.
Wielka Brytania i EuropaBadania naukowe i kliniczne
Badanie TOPaZ opublikowane w JAMA sprawdzało u dorosłych z wrodzoną łamliwością kości (osteogenesis imperfecta) dwa leki stosowane razem.