Choroby rzadkie
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
45 aktualności · strona 3/3
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W teleangiektazji plamki typu 2 FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) zatwierdziła rewakinagen taroretcel.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła eplontersen.
UENowe terapie i dopuszczenia
UE wydała warunkowe dopuszczenie do obrotu przyjmowanego doustnie belzutifanu.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła przyjmowany doustnie mirdametynib u pacjentów z NF1.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 13 grudnia 2024 roku lek o nazwie krinecerfont w klasycznej postaci wrodzonego przerostu nadnerczy (WPN).