MundialInvestigação e ensaios clínicos
Transplante de células estaminais na síndrome de Morquio A: sobrevivência a três anos de 90,5% em 41 doentes de 9 centros
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Foi publicado um estudo internacional que reúne os resultados do transplante de células estaminais na síndrome de Morquio A. Foram analisados retrospetivamente os registos de 41 doentes transplantados em nove centros. A sobrevivência a três anos foi de 90,5%. Em 35,5% dos doentes surgiu DECH aguda moderada ou grave, ou seja, uma reação das células transplantadas contra o organismo. Em 6 das 8 crianças transplantadas antes dos três anos, o crescimento em altura continuou.
O que significa para os doentes e as famílias?
O transplante pode ser uma alternativa à terapia enzimática em alguns doentes, mas tem riscos e os resultados a longo prazo ainda não são conhecidos. Esta decisão deve ser tomada pela família em conjunto com as equipas de doenças metabólicas e de transplante.
Fonte
Artigo científico: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Morquio A (MPS IVA)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.