FrançaInvestigação e ensaios clínicos
Em doentes com Gaucher estável, receber terapia enzimática a cada 3-4 semanas pode ser suficiente
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Em França, foi estudado o intervalo da terapia enzimática em doentes com doença de Gaucher tipo 1 estável. Foram comparados 63 doentes tratados a cada 3-4 semanas, em vez de duas em duas semanas, com 215 doentes. Os doentes foram acompanhados, em média, durante 6 anos. Os problemas ósseos, a anemia e as plaquetas baixas foram igualmente frequentes nos dois grupos. Quem fez o tratamento com menos frequência recebeu, em média, menos 55 perfusões por doente.
O que significa para os doentes e as famílias?
Trata-se de um estudo de registo e não de um ensaio aleatorizado. Não altere sozinho o intervalo do tratamento; fale com o seu médico.
Fonte
Artigo científico: Increased intervals in enzyme replacement therapy for stable type 1 Gaucher disease: A non‐inferiority sequential trial emulation. Journal of Internal Medicine, 2026. DOI: 10.1111/joim.70079 · PubMed 41761869
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Doença de Gaucher
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.