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Etuvetidigene autotemcel aprovado como primeira terapia génica para a síndrome de Wiskott-Aldrich
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A FDA aprovou o etuvetidigene autotemcel para a síndrome de Wiskott-Aldrich. O tratamento destina-se a doentes que precisam de transplante de células estaminais, mas não têm um dador aparentado compatível. A aprovação abrange doentes com idade igual ou superior a 6 meses. As células estaminais do sangue do próprio doente são corrigidas geneticamente e voltam a ser-lhe administradas. Nos dados de 27 doentes, foi descrita uma redução de 93% nas infeções graves. Nas hemorragias moderadas a graves, foi descrita uma redução de 60%.
O que significa para os doentes e as famílias?
Para doentes sem dador compatível, surgiu uma opção que não passa pelo transplante. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Wiskott-Aldrich
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.