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UE aprova a terapia génica etuvetidigene autotemcel para a síndrome de Wiskott-Aldrich
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A Comissão Europeia aprovou o etuvetidigene autotemcel para a síndrome de Wiskott-Aldrich. O tratamento destina-se a doentes com 6 ou mais meses de idade que não têm um dador aparentado compatível. As células estaminais do próprio doente são corrigidas em laboratório e devolvidas uma única vez, na veia. Num total de 27 doentes, as infeções graves desceram de 2 para 0,12 por ano. As hemorragias moderadas e graves também desceram de 2 para 0,16 por ano.
O que significa para os doentes e as famílias?
O tratamento é feito num centro especializado e, antes, é administrado um medicamento que esvazia a medula óssea. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · página da fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Wiskott-Aldrich
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.