MundialInvestigação e ensaios clínicos
Transplante de células estaminais em 21 crianças com alfa-manosidose: não houve mortes e alguns sinais diminuíram
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Num estudo internacional com participação de Ancara, foram analisadas 21 crianças submetidas a transplante de células estaminais devido a alfa-manosidose. Nenhum doente morreu durante o seguimento. O aumento do fígado, as infeções frequentes e os problemas de audição diminuíram. No entanto, na maioria das 13 crianças cujo desenvolvimento foi acompanhado, o atraso persistiu. Nove doentes tiveram infeções graves.
O que significa para os doentes e as famílias?
O transplante de células estaminais pode corrigir alguns sinais, mas tem riscos. A decisão é tomada num centro especializado, em conjunto com a família.
Fonte
Artigo científico: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Alfa-manosidose
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.