ItáliaInvestigação e ensaios clínicos
Transplante de células estaminais na doença de Krabbe de início tardio na infância: as seis crianças estão vivas
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Em Itália, seis doentes com doença de Krabbe de início tardio na infância foram submetidos a transplante de células estaminais. Os doentes foram seguidos entre 9 e 19 anos. No final do seguimento, os seis doentes estavam todos vivos. Quatro estavam num estado mental e físico quase normal. Nos dois doentes com envolvimento cerebral extenso antes do transplante, o resultado foi menos bom.
O que significa para os doentes e as famílias?
O transplante feito antes de os sintomas se agravarem parece dar melhores resultados. É um grupo pequeno de doentes. A decisão de transplante é tomada num centro especializado.
Fonte
Artigo científico: Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Doença de Krabbe (leucodistrofia de células globoides)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.