فرنساالأبحاث والتجارب السريرية
simvastatin، دواء الكوليسترول، لم يُظهر فائدة للنمو في دراسة من المرحلة 3 على متلازمة نونان
في فرنسا، قورن simvastatin بدواء وهمي لدى أطفال مصابين بمتلازمة نونان.
منشور علمي محكّمنونان
الأمراض النادرة
المستجدات
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
172 مستجدًا · الصفحة 2/9
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
obinutuzumab beta خفّض النوبات بوضوح في اضطراب طيف التهاب النخاع والعصب البصري في دراسة من المرحلة 3
شارك في الدراسة التي أُجريت في الصين 91 مريضًا لديهم أجسام مضادة لـAQP4.
منشور علمي محكّمNMOSD
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
خطاب موافقة في الولايات المتحدة على oveporexton الفموي لعلاج التغفيق من النوع 1
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أقراص oveporexton بخطاب مؤرخ في 5 أغسطس 2026.
موافقة رسمية على الدواءالتغفيق النوع 1
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
حمض الكارغلوميك طويل الأمد في حماض الدم الميثيل مالوني والبروبيوني: بيانات من الواقع العملي في أوروبا
تُوبع 58 مريضًا من 34 مركزًا في سبع دول أوروبية.
منشور علمي محكّمالحماض الميثيل مالوني
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
هرمون النمو مرة واحدة أسبوعيًا في متلازمة تيرنر كان فعّالًا بقدر الحقن اليومية في دراسة من المرحلة 3
جُرّب هرمون نمو يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا لدى الفتيات المصابات بمتلازمة تيرنر.
منشور علمي محكّممتلازمة تيرنر
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
دعم النطق المبكر لدى الرضّع المصابين بالغالاكتوزيميا كان أكثر فاعلية من الرعاية المعتادة
من الشائع ظهور مشكلات في النطق واللغة لدى المصابين بالغالاكتوزيميا.
منشور علمي محكّمالغالاكتوزيميا
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
متابعة لمدة عامين في الحثل العضلي التأتري من النوع 1: أمكن قياس التشحّم في عضلات الساق بالرنين المغناطيسي
تُوبع في بلجيكا 30 مريضًا بالغًا مصابًا بـDM1 و30 شخصًا سليمًا لمدة عامين.
منشور علمي محكّمالحثل العضلي التوتري
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
ralinepag الفموي مرة واحدة يوميًا في ارتفاع ضغط الشريان الرئوي خفّض خطر التدهور في دراسة من المرحلة 3
شارك في الدراسة 687 بالغًا مشخّصين بارتفاع ضغط الشريان الرئوي (PAH).
منشور علمي محكّمPAH
الصينالأبحاث والتجارب السريرية
تجربة علاج جيني لدى 6 أطفال مصابين بداء بومبي الذي يبدأ في سن الرضاعة
في الصين، أُعطي 6 أطفال مصابين بداء بومبي الذي يبدأ في سن الرضاعة جرعة واحدة من العلاج الجيني.
منشور علمي محكّمبومبي
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
متلازمة برادر-ويلي: بخاخ carbetocin الأنفي لم يقلل الإفراط في الأكل في دراسة من المرحلة 3
قورن carbetocin المُعطى على شكل بخاخ أنفي بالدواء الوهمي لدى 175 شخصًا مصابين بمتلازمة برادر-ويلي.
منشور علمي محكّمبرادر-ويلي
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
في داء كينيدي، تابع التصوير بالرنين المغناطيسي للعضلات فقدان العضلات أفضل من اختبارات المشي
تُوبع 26 بالغًا مصابين بداء كينيدي بالتصوير بالرنين المغناطيسي لعضلات الجسم كله كل ستة أشهر، لمدة تصل إلى 18 شهرًا.
منشور علمي محكّممرض كينيدي
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
ampreloxetine لهبوط ضغط الدم عند الوقوف في MSA: لم يتحقق الهدف الرئيسي، مع إشارة في مجموعة فرعية
شارك 73 شخصًا مصابًا بضمور الأجهزة المتعدد (MSA) ممن ينخفض ضغط دمهم عند الوقوف في دراسة ampreloxetine.
منشور علمي محكّمMSA
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الاتحاد الأوروبي على nerandomilast الفموي للتليف الرئوي مجهول السبب (IPF) والتليف الرئوي المترقي
منحت المفوضية الأوروبية موافقتها على nerandomilast في 15 يوليو 2026.
موافقة رسمية على الدواءIPF
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
130 مريضًا بداء البروتينات السنخية الرئوية من اليونان وتركيا وقبرص: GM-CSF المستنشق فعّال وحده أيضًا
قورنت سجلات 20 عامًا لـ130 مريضًا بداء البروتينات السنخية الرئوية (PAP) من ثلاث دول.
منشور علمي محكّمPAP
المملكة المتحدة وأوروباالأبحاث والتجارب السريرية
مرض العظام الزجاجية لدى البالغين: علاج بدواءين زاد كثافة العظام لكنه لم يقلل الكسور
اختبرت دراسة TOPaZ المنشورة في JAMA دواءين معًا لدى البالغين المصابين بمرض العظام الزجاجية.
منشور علمي محكّمOI
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
عامل فون ويلبراند المؤتلف فعّال وآمن لمدة تصل إلى أربع سنوات لدى الأطفال المصابين بداء فون ويلبراند الشديد
أُجريت دراسة من المرحلة 3 على 25 طفلًا مصابين بداء فون ويلبراند الشديد.
منشور علمي محكّمفون ويلبراند
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
دواء bitopertin الفموي لم يصحّح فقر الدم في DBA في الدراسة الأولى
في الولايات المتحدة جُرّب bitopertin لدى 15 مريضًا بالغًا بـDBA لا يستجيبون للكورتيزون.
منشور علمي محكّمدايموند-بلاكفان
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
في فرنسا، حسّن علاج جيني يُعطى في الدماغ الحركة لدى 6 أطفال مصابين بنقص AADC
تلقى ستة مرضى مصابين بنقص AADC في فرنسا علاجًا جينيًا في جانبي الدماغ.
منشور علمي محكّمعوز AADC
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
توسيع العلاج الجيني لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا في الولايات المتحدة ليشمل الأطفال فوق عمر 2 سنة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 يوليو 2026 على exagamglogene autotemcel للأطفال فوق عمر 2 سنة.
موافقة رسمية على الدواءالخلايا المنجلية, الثلاسيميا
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الاتحاد الأوروبي على علاج جيني بجرعة واحدة في السائل الدماغي الشوكي لمرضى SMA بعمر 2 سنة فأكثر
لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وافقت المفوضية الأوروبية على onasemnogene abeparvovec الذي يُعطى في السائل الدماغي الشوكي.
موافقة رسمية على الدواءSMA