الأمراض النادرة

المستجدات

علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.

172 مستجدًا · الصفحة 6/9

الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة

الموافقة في الولايات المتحدة على plozasiran الذي يخفض الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بـFCS

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على plozasiran للبالغين المصابين بمتلازمة الكيلومكرونات العائلية (FCS)، إضافة إلى الحمية الغذائية.

موافقة رسمية على الدواءFCS

الولايات المتحدةالسياسات الصحية

مسؤولو FDA يقترحون مسار «الآلية المعقولة» للعلاجات المصمَّمة لكل فرد

حدّد مسؤولون في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، في مجلة NEJM، مسار موافقة يُسمّى «الآلية المعقولة» للعلاجات المصمَّمة لكل فرد التي يتعذّر إجراء دراسات عشوائية بشأنها.

بيان أو تنظيم رسمي

الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة

موافقة FDA على doxecitine و doxribtimine كأول علاج لعوز TK2

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على مزيج doxecitine و doxribtimine للأطفال والبالغين المصابين بعوز TK2 الذين بدأت أعراضهم في سن 12 عامًا أو قبل ذلك.

موافقة رسمية على الدواءعوز TK2

الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة

الموافقة في الولايات المتحدة على obinutuzumab لالتهاب الكلى الناتج عن الذئبة

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على obinutuzumab إضافةً إلى العلاج المعياري لدى البالغين المصابين بالتهاب الكلية الذئبي النشط.

موافقة رسمية على الدواءالذئبة (SLE)

الولايات المتحدة والمملكة المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية

العلاج الجيني في SCID الناجم عن عوز ADA: لا وفيات لدى 62 مريضًا خلال متابعة وسيطة مدتها 7,5 سنة

نُشرت النتائج طويلة الأمد للعلاج الجيني بالخلايا الجذعية في نقص المناعة المشترك الشديد الناجم عن عوز ADA.

منشور علمي محكّمSCID

المعلومات الواردة في هذه الصفحات للتثقيف العام فقط، ولا تغني عن الاستشارة الطبية. استشر طبيبك في قرارات التشخيص والعلاج. في حالات الطوارئ داخل تركيا، اتصل بالرقم 112.

يستند كل خبر إلى مصدر متاح للجميع، ويُصنَّف بحسب مستوى الدليل. لا إعلانات ولا أسماء تجارية للأدوية. مبادئنا العلمية

ترجم فريق التحرير في Doktorclub هذه الصفحة عن التركية.