الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
190 مستجدًا · الصفحة 9/10
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
في دراسة دولية شاركت فيها أنقرة، فُحص 21 طفلًا خضعوا لزرع الخلايا الجذعية بسبب داء ألفا-مانوزيدوز.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في هاجيتبه، توبع 72 مريضًا مصابًا بمتلازمة حذف 22q11.2 (دي جورج).
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
جُرّب التريهالوز في دراسة HEALEY ALS التي أُجريت في 60 مركزًا في الولايات المتحدة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درست جامعة تشوكوروفا 51 مريضًا بداء السيستين باختبارات للدماغ والأعصاب والسمع.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
تلقى بالغون مصابون ببيلة الهيموغلوبين الليلية الانتيابية (PNH) دواء iptacopan عن طريق الفم في دراستين من المرحلة 3 لمدة 48 أسبوعًا.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
في الولايات المتحدة، أُعطي bevacizumab لمدة عامين لمرضى مصابين بـNF2.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درست مراكز الغدد الصماء للأطفال في تركيا 69 طفلًا مصابين بمتلازمة سيلفر-راسل.
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
نُشرت دراسة تقارن خيارات العلاج الأولي في الساركويد الرئوي.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
في الولايات المتحدة، طُبِّق علاج بتحرير القواعد مصمَّم خصيصًا لرضيع يُدعى KJ مصاب بعوز CPS1 الشديد.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
رُوجعت في تركيا سجلات 187 مريضًا بارتفاع ضغط الدم الرئوي الانصمامي الخثاري المزمن (CTEPH) من ثمانية مراكز متخصصة.
مصرالأبحاث والتجارب السريرية
دُرس في عدة مراكز في مصر 87 طفلًا مصابين بوهن الصفيحات لغلانزمان.
تايلاندالأبحاث والتجارب السريرية
في تايلاند أُجريت تجربة على مرضى مصابين بمتلازمة بروغادا ومزروع لديهم جهاز صدمات للقلب.
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
نُشرت النتائج طويلة الأمد للعلاج الجيني بالخلايا الجذعية atidarsagene autotemcel في حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD).
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في هاجيتبه، دُرست حالات 29 طفلًا لديهم تغيّر في جين NPHS1.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
رُوجعت سجلات العناية المركزة في مستشفيات الأطفال في الولايات المتحدة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درست جامعة حاجت تبه (Hacettepe) حالات 491 طفلًا مصابًا بالورم الأرومي الشبكي تابعتهم على مدى 51 عامًا.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
شارك في الدراسة 172 مريضًا مصابًا بارتفاع ضغط الشريان الرئوي (PAH) ومعرّضين لخطر وفاة مرتفع.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درس أطباء عيون من تركيا ومصر أطفالًا يعانون ارتفاع ضغط العين المرتبط بمتلازمة ستيرج-ويبر.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
رُوجعت سجلات 29 شخصًا مصابين بداء غوشيه من النوع 1 في مركز واحد في تركيا.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في مركز في أنطاليا، نُشرت نتائج زرع الخلايا الجذعية لدى أطفال مشخّصين بـMPS VI.