EUNeue Behandlungen und Zulassungen
EU lässt einmalige Gentherapie in die Rückenmarksflüssigkeit bei SMA ab 2 Jahren zu
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die Europäische Kommission hat Onasemnogen-Abeparvovec zur Gabe in die Rückenmarksflüssigkeit bei spinaler Muskelatrophie zugelassen. Die Behandlung ist für Patientinnen und Patienten mit SMA ab 2 Jahren bestimmt und wird einmalig per Injektion im unteren Rücken gegeben. Zum Schutz der Leber wird etwa zwei Monate lang Kortison gegeben. An der Hauptstudie nahmen 126 Kinder teil, die sitzen, aber nicht gehen konnten. Innerhalb eines Jahres stieg der Bewegungswert mit dem Arzneimittel um 2,4 Punkte, mit der Scheinbehandlung um 0,5 Punkte.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
In den USA wurde dieselbe Behandlung 2025 zugelassen. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · Quellseite
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Spinale Muskelatrophie (SMA)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.