USANeue Behandlungen und Zulassungen
SMA: USA lassen intrathekales Onasemnogen-Abeparvovec ab 2 Jahren zu
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die FDA hat eine neue, einmalig in den Rückenmarkskanal (intrathekal) gegebene Form von Onasemnogen-Abeparvovec für Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab 2 Jahren mit SMA zugelassen, bei denen eine Mutation im SMN1-Gen bestätigt ist. Die Dosis hängt nicht von Alter oder Körpergewicht ab. Die Zulassung stützt sich auf die Studien STEER und STRENGTH; die häufigsten Nebenwirkungen sind Infektionen der oberen Atemwege und Fieber.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Option einer Gentherapie steht in den USA nun auch älteren Kindern und Erwachsenen offen. Die Verfügbarkeit in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Spinale Muskelatrophie (SMA)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.