WeltweitForschung und klinische Studien
Spät beginnende Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit: Venglustat in Phase 3 ohne klinischen Nutzen
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In der Phase-3-Studie erhielten 40 Erwachsene Venglustat und 19 Erwachsene ein Placebo. Nach zwei Jahren sank der Stoff GM2 in der Gehirnflüssigkeit unter dem Medikament um 48 %, unter Placebo um 11 %. Im Test der Handgeschicklichkeit zeigte sich jedoch kein Unterschied. Es wurde kein neues Sicherheitsproblem festgestellt.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Dies ist ein negatives Ergebnis. Dass der Stoff abnahm, bedeutete für sich allein noch keinen Nutzen für die Betroffenen. Diese Erkenntnis wird die Planung neuer Studien leiten.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials. Genetics in Medicine, 2026. DOI: 10.1016/j.gim.2025.101615 · PubMed 41108138
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Tay-Sachs-Krankheit, Sandhoff-Krankheit
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.