USANeue Behandlungen und Zulassungen
USA: Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und Thalassämie auf Kinder über 2 Jahre erweitert
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat Exagamglogen autotemcel für Kinder über 2 Jahren zugelassen. Die Zulassung erfolgte am 1. Juli 2026. Zuvor wurde die Behandlung ab 12 Jahren gegeben. Dabei werden die eigenen Stammzellen der Patientin oder des Patienten mit CRISPR verändert und zurückgegeben. Keines der 8 Kinder mit Sichelzellkrankheit, die in der Studie ausgewertet wurden, hatte 12 Monate lang eine schwere Krise. Bei Thalassämie brauchten 8 von 9 Kindern 12 Monate lang keine Bluttransfusion.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Vor der Behandlung ist eine starke vorbereitende Behandlung nötig, die das Knochenmark leert. Deren Risiken sollten mit der Ärztin oder dem Arzt besprochen werden. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Sichelzellkrankheit, Thalassämie
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.