USANeue Behandlungen und Zulassungen
Schwerer Immundefekt LAD-I: FDA lässt Marnetegragen-Autotemcel zu
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die FDA hat Marnetegragen-Autotemcel für den schweren Leukozytenadhäsionsdefekt Typ I zugelassen. Bei dieser Erkrankung funktionieren die weißen Blutkörperchen nicht richtig. Bei Kindern führt sie zu lebensbedrohlichen, wiederkehrenden Infektionen. Bei der Behandlung werden die eigenen Stammzellen der Patientin oder des Patienten genetisch korrigiert. In der klinischen Studie wurden neun Patientinnen und Patienten behandelt. Bei allen hat sich das Immunsystem den Angaben zufolge dauerhaft verbessert.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Für Patientinnen und Patienten ohne passenden verwandten Spender gibt es eine zusätzliche Option neben der Stammzelltransplantation. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Leukozytenadhäsionsdefekt Typ I (LAD-I)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.