USANeue Behandlungen und Zulassungen
MacTel Typ 2: Ins Auge eingesetzte Zelltherapie Revakinagen-Taroretcel zugelassen
Die FDA hat Revakinagen-Taroretcel für die makuläre Teleangiektasie Typ 2 zugelassen.
Behördliche ZulassungMacTel
Seltene Erkrankungen
Neuigkeiten
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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EUNeue Behandlungen und Zulassungen
EU: Eplontersen als monatliche Spritze gegen Nervenschäden bei erblicher TTR-Amyloidose zugelassen
Die Europäische Kommission hat Eplontersen zugelassen.
Behördliche ZulassungATTRv-Amyloidose
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
EU: Bedingte Zulassung für Belzutifan bei Tumoren infolge der Von-Hippel-Lindau-Krankheit
Die EU hat Belzutifan zum Einnehmen bedingt zugelassen.
Behördliche ZulassungVHL
USANeue Behandlungen und Zulassungen
USA: Mirdametinib bei plexiformen Neurofibromen infolge von NF1 zugelassen
Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat Mirdametinib zum Einnehmen für Patientinnen und Patienten mit NF1 zugelassen.
Behördliche ZulassungNF1
USANeue Behandlungen und Zulassungen
USA lassen Crinecerfont zur Anwendung mit Steroiden beim klassischen AGS zu
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Crinecerfont für das klassische AGS (adrenogenitales Syndrom) zugelassen.
Behördliche ZulassungAGS