Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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EUNeue Behandlungen und Zulassungen
In Europa wurde das zum Einnehmen bestimmte Leriglitazon für die zerebrale Adrenoleukodystrophie zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat Levacetylleucin gegen Gleichgewichts- und Gangstörungen bei Ataxia teleangiectatica (A-T) zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Rebisufligen-Etisparvovec für Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Trofinetid für das Rett-Syndrom zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Parigilasgen-Brecaparvovec im beschleunigten Verfahren für die Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Oveporexton-Tabletten mit einem Zulassungsschreiben genehmigt.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Nerandomilast für Erwachsene mit IPF und mit fortschreitender Lungenfibrose zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat Exagamglogen autotemcel für Kinder über 2 Jahren zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Onasemnogen-Abeparvovec zur Gabe in die Rückenmarksflüssigkeit bei spinaler Muskelatrophie zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat die Anwendung von Marstacimab auf Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern (Inhibitoren) und mit Hämophilie B mit Faktor-IX-Hemmkörpern erweitert.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die erste Gentherapie gegen schweren Hörverlust durch Veränderungen im OTOF-Gen zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Marnetegragen-Autotemcel für den schweren Leukozytenadhäsionsdefekt Typ I zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat ein Arzneimittel mit Doxecitin und Doxribtimin für den TK2-Mangel zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Tividenofusp alfa im beschleunigten Verfahren für Kinder mit Hunter-Syndrom (MPS II) zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat dem Medikament Navepegritid eine beschleunigte Zulassung bei Achondroplasie erteilt.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) hat Pegzilarginase für den Arginase-1-Mangel zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Donidalorsen zugelassen, das Attacken des hereditären Angioödems vorbeugt.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Levacetylleucin für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Etuvetidigen-Autotemcel für das Wiskott-Aldrich-Syndrom zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Mitapivat zur Behandlung der Blutarmut (Anämie) bei Erwachsenen mit Alpha- oder Beta-Thalassämie zugelassen.