UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne accorde une autorisation conditionnelle au givinostat oral dans la DMD
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle au givinostat chez les patients atteints de DMD (myopathie de Duchenne). L'autorisation couvre les patients de 6 ans et plus qui peuvent marcher. Le médicament est utilisé avec des corticoïdes. Il peut être utilisé quel que soit le type de mutation génétique. L'autorisation repose sur les résultats de l'étude de phase 3 EPIDYS. Elle est valable dans les pays de l'UE ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
En Europe, une nouvelle option de traitement par voie orale existe. Elle ne dépend pas du type de mutation. En Turquie, la disponibilité dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
GlobeNewswire (Italfarmaco) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.